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2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Duvyzat（givinostat）这种新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种罕见的X连锁进行性、危及生命的神经肌肉疾病，其症状在儿童早期便开始显现。
在此次研究中，共有179名6岁或以上的男孩参与。他们除了接受糖皮质激素治疗外，还被随机分为两组，一组接受每日两次的Duvyzat治疗，另一组则接受安慰剂治疗。研究结果显示，EPIDYS研究达到了其主要终点，Duvyzat治疗效果显著。此外，在关键次要终点上，如北极星动态评估（NSAA）和磁共振成像脂肪浸润评估，Duvyzat也显示出良好的结果。大多数观察到的不良反应严重程度为轻度至中度。
Duvyzat作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，其主要作用机制是通过调节营养不良性肌肉中HDAC的失调活性，来抑制与DMD相关的肌营养不良蛋白缺乏所导致的病理性过度活动。这种作用机制有可能解决导致肌肉损伤的级联事件，从而抵消疾病病理并减缓肌肉退化。Duvyzat的获批为DMD患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。
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