LENMELDY 是一种专为治疗患有症状前晚期婴儿 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 异染性儿童脑白质营养不良（MLD）而设计的自体造血干细胞基因疗法。

　　重要安全警示

　　1. 血栓形成与血栓栓塞风险：

　　使用 LENMELDY 可能会增高血栓形成和血栓栓塞的风险。已有一起PSEJ MLD患儿在接受治疗后约1年因大血管血栓事件导致的死亡案例。因此，建议在治疗前后评估血栓形成的危险因素，并考虑监测D-二聚体水平。

　　2. 脑炎风险：

　　LENMELDY 治疗可能增加脑炎的发病几率。有一名ESEJ患儿在治疗后出现了严重的脑炎。尽管具体病因尚不明确，但不能完全排除与LENMELDY的关联。治疗后应密切监测儿童脑炎的相关症状。

　　3. 严重感染风险：

　　在治疗的调理期间及之后的一年内，有39%的儿童出现了3级严重感染。其中，82%的儿童在治疗后一个月内出现了3级发热性中性粒细胞减少症。建议在这些情况下根据医学指导使用适当的抗生素和其他支持性护理。

　　4. 静脉闭塞性疾病风险：

　　临床试验中，有3名儿童（8%）出现了静脉闭塞性疾病（VOD）。建议在治疗后一个月内密切监测儿童的VOD相关症状，并考虑使用抗血栓药物进行预防。

　　5. 延迟血小板植入风险：

　　治疗中可能观察到延迟血小板植入（DPE）现象，这会增加出血风险。在临床试验中，有4名儿童出现了血小板植入延迟。在此期间，应密切监测患者的血小板减少和出血情况。

　　6. 中性粒细胞移植失败风险：

　　治疗后存在中性粒细胞移植失败的可能性。建议密切监测中性粒细胞计数，并在必要时提供备用治疗方案。

　　7. 插入性肿瘤发生风险：

　　治疗后存在潜在的插入性肿瘤发生风险。应终身监测儿童是否患上血液系统恶性肿瘤，并定期进行全血细胞计数和整合位点分析。

　　8. 过敏反应风险：

　　LENMELDY中的二甲基亚砜(DMSO)可能引发过敏反应，包括可能危及生命的严重反应。建议在输注期间和输注后密切监测过敏反应。

　　在特定人群中的使用注意事项

　　· 妊娠与避孕：在开始治疗之前，必须确认女性患者的血清妊娠检测结果为阴性，并在调理程序和给予LENMELDY之前再次确认。同时，有生育能力的男性和女性在治疗期间及治疗后至少6个月内应使用有效的避孕方法。

　　· 不孕不育风险：目前尚无关于LENMELDY对生育力影响的具体数据。但已有关于清髓性调理可能导致不孕的风险数据。在临床试验中，有7名儿童出现了卵巢功能衰竭。因此，如果合适的话，建议儿童在治疗前选择冷冻保存精液或卵子。

　　· 抗逆转录病毒药物的使用：在接受LENMELDY治疗期间，儿童不应服用预防性艾滋病毒抗逆转录病毒药物，因为这些药物可能会干扰LENMELDY的生产。如果儿童需要抗逆转录病毒药物来预防HIV感染，则应推迟LENMELDY治疗的开始时间直至确认HIV检测呈阴性。此外需要注意的是由于HIV检测可能出现假阳性因此接受LENMELDY治疗的儿童不应使用基于PCR的检测方法来筛查HIV感染。

　　www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。