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司美替尼Selumetinib/Koselugo治疗1型神经纤维瘤合并无法手术的丛状神经纤维瘤的疗效怎么样？一项研究针对患有无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患者进行评估。这类丛状神经纤维瘤被定义为因包裹或紧邻重要结构、具有侵袭性或高血管分布而无法完全切除，且切除不会导致严重发病风险的肿瘤。入选的患者还需表现出与目标丛状神经纤维瘤显著相关的发病率。其中，≥20%的患者出现的病症包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱/肠道功能障碍。
治疗方法为让患者每天两次口服司美替尼Selumetinib/Koselugo，剂量为25 mg/m²，持续至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。研究的主要疗效评价指标是总体缓解率（ORR），这包括完全缓解（即目标丛状神经纤维瘤完全消失）或经确认的部分缓解（即丛状神经纤维瘤体积在随后的3-6个月肿瘤治疗中减少≥20%）的患者比例。目标丛状神经纤维瘤是指那些引起相关临床症状或并发症（PN相关发病率）的肿瘤，其反应率通过集中读取的体积磁共振成像（MRI）分析，依据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病(REiNS)反应评估标准进行评估。肿瘤反应在基线和治疗期间每4个周期评估一次，持续2年，之后每6个周期评估一次。另一项疗效评价指标是反应持续时间（DoR）。
研究共有50名儿童患者接受了司美替尼Selumetinib/Koselugo治疗。患者的中位年龄为10.2岁（范围：3.5至17.4岁），其中60%为男性；种族分布上，84%为白人，8%为黑人，2%为亚洲人。治疗反应的中位时间为7.2个月（范围：3.3个月至1.6年），显示出司美替尼Selumetinib/Koselugo在治疗这类复杂病症中的潜在疗效。
根据 REiNS 标准（数据截至 2018 年 6 月）对肿瘤反应进行的独立集中审查得出 ORR 为 44% (95% CI: 30, 59)。
功效 | N = 50 |
总体响应率 | |
总体响应率，n (%) | 33 (66%) |
95%置信区间 | (51, 79) |
完全缓解 | 0 |
确认的部分缓解，n (%) | 33 (66%) |
响应持续时间 | |
中位数 (95% CI) 月份 | NR（41.2 - NE） |
DoR ≥ 24 个月，n (%) | 26 (79%) |
DoR ≥ 36 个月，n (%) | 21 (64%) |
CI–置信区间，DoR–响应持续时间，NE–不可评估，NR–未达到。 | |
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