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输血依赖性β地中海贫血是一种严重的、危及生命的遗传病。 输血依赖性β地中海贫血需要在人的一生中频繁输血和铁螯合疗法，最终导致预期寿命缩短、生活质量下降。在美国，输血依赖性β地中海贫血患者的中位死亡年龄为 37 岁。来自匹配供体的干细胞移植是一种治疗选择，但由于缺乏可用的供体，仅适用于一小部分 输血依赖性β地中海贫血患者。Casgevy是一种 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，Casgevy的给药需要有干细胞移植经验。
2023年 12 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel])，治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）12岁及以上患者。
Casgevy 是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的 SCD 或 输血依赖性β地中海贫血患者，其中患者自身的造血干细胞和祖细胞通过 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑。精确的双链断裂。这种编辑导致红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白 F）。 HbF 是胎儿发育过程中自然存在的携氧血红蛋白的形式，然后在出生后转变为成人形式的血红蛋白。 Casgevy 已被证明可以减少或消除 SCD 患者的 VOC 以及 输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求。
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