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Casgevy 是一种一次性疗法，用于治疗 12 岁及以上患有以下疾病的患者：
镰状细胞病 (SCD)，经常出现血管闭塞危象或 VOC；
需要定期输血的β地中海贫血（β-地中海贫血）。
Casgevy 使用患者的血液干细胞，并增加血红蛋白 F（胎儿血红蛋白或 HbF）的产生。拥有更多的 HbF 会增加整体血红蛋白水平，并已被证明可以改善红细胞的产生和功能。这可以消除镰状细胞病患者体内的挥发性有机化合物，并消除β地中海贫血患者定期输血的需要。
使用 Casgevy 治疗后，血细胞会暂时减少，直到 Casgevy 固定（植入）到骨髓中，包括：低水平的血小板和白细胞。
· 血小板细胞水平低的症状包括：严重头痛；异常瘀伤；长时间出血；非受伤流血，例如流鼻血、牙龈出血；尿液、粪便或呕吐物中带血；咳血。
白细胞水平低的症状包括：发烧、发冷、感染。
接受Casgevy 后，可能无法怀孕。
接受 Casgevy 后，不要捐献血液、器官、组织或细胞。
Casgevy 最常见的副作用包括：
血小板细胞水平低，可能会降低血液凝固能力并可能导致出血
白细胞水平低，可能使更容易受到感染。
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