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温抗体自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 的特点是溶血和症状性贫血,且没有批准的治疗方案。 Fostamatinib福坦替尼 是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂,在美国和欧洲获批治疗成人慢性免疫性血小板减少症。
一项研究纳入 90 名对先前 ≥1 次温抗体自身免疫性溶血性贫血治疗反应不足的患者,随机分配至 Fostamatinib福坦替尼 或安慰剂组,每组 45 名。主要终点是在 24 周治疗期间实现持久血红蛋白 (Hgb) 反应(Hgb ≥10 g/dL 且连续 3 次就诊时较基线增加 ≥2 g/dL)的患者比例。
结果显示:在接受Fostamatinib福坦替尼治疗的患者中,35.6% 的患者实现了持久的 Hgb 缓解,而安慰剂组的患者为 26.7% (p = .398)。
分析表明,Fostamatinib福坦替尼和安慰剂之间的持久 Hgb 反应存在差异(15/45 [33.3%] vs. 6/43 [14.0%],p = .0395)。与安慰剂相比,来自北美、澳大利亚和西欧的患者使用 Fostamatinib福坦替尼 的患者表现出持久 Hgb 反应的患者明显增多(36% vs. 10.7%,p = 0.030)。
接受Fostamatinib福坦替尼和安慰剂治疗的患者分别有 42 名 (93.3%) 和 40 名 (88.9%) 患者报告至少 1 次不良反应。Fostamatinib福坦替尼组最常见的不良反应 是腹泻、高血压和疲劳。
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