以Venetoclax维奈克拉为基础（VEN-based）的治疗方案对急性髓系白血病（AML）的疗效情况如何？

　　一项研究纳入真实世界中接受基于Venetoclax维奈克拉方案且至少完成1个疗程疗效评估的患者，观察完全缓解（CR）/CR的发生率对不同危险分层和基因亚型患者的不完全血液学恢复（CRi）率、客观缓解率（ORR）和生存率。

　　共入组79例患者，其中初诊不适合急性髓系白血病（unfitAML）43例，复发/难治性急性髓系白血病（R/RAML）36例。患者的中位年龄为62（14-83）岁。79例患者中有36例达到CR/CRi，整个队列的ORR为64.6%。不适合的急性髓系白血病患者的CR/CRi率显著高于R/R急性髓系白血病患者（60.5%vs27.8%，P=0.004）。在不适合的急性髓系白血病队列中，携带NPM1和IDH1/2突变的患者受益，9名患者中有8名获得CR/CRi，分别有7/8和5/8的患者实现微小残留病（MRD）阴性。9名TET2患者中有6名突变达到CR/CRi，3/6患者达到MRD阴性。在R/R急性髓系白血病队列中，3名RUNX1突变患者中有2名达到CR/CRi，无MRD阴性，而其他基因突变患者的CR/CRi率低于40%。

　　中位随访时间为10.1（95%CI：8.6-11.6）个月。在整个队列中，中位总生存（mOS）时间为9.1个月，且未达到无复发生存（RFS）时间。不适合的急性髓系白血病患者的mOS和RFS显著长于R/R急性髓系白血病患者（14.1个月vs6.8个月，P=0.013；未达到vs3.3个月，P=0.000）。在不适合的急性髓系白血病队列中，患有NPM1或未达到IDH1/2突变，而无NPM1或IDH1/2突变的患者为8.0个月（P=0.009；P=0.022）。此外，TP53突变患者的mOS显著短于无TP53突变患者（5.2vs14.1个月，P=0.049）。在R/R急性髓系白血病队列中，各基因亚型突变患者与无基因突变患者的mOS差异无统计学意义（P>0.05）。

　　所有患者均出现血液学不良反应，其中91.1%的患者≥3级。最常见的非血液学不良反应是感染。基于Venetoclax维奈克拉的治疗方案对于急性髓系白血病患者来说是可以耐受的。

　　基于VEN的方案可以获得较高的缓解率，尤其是对于不适合的AML，且安全性可接受，部分患者可以达到MRD阴性。对于NPM1-、IDH1/2-阳性且生存时间长的患者也有效。

　　维奈克拉仿制药已在孟加拉和老挝上市，版本较多，有孟加拉碧康制药生产的ventanix，孟加拉耀品国际生产的venex，孟加拉珠峰制药生产的ventoxen，老挝南塔金象药厂生产的venke，老挝东盟制药生产的ventok，如需买药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。