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2023年12月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Wainua(eplontersen)治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。Wainua可以通过自动注射器自行给药。结果显示，Wainua表现出一致且持续的益处，可阻止神经病变疾病进展并改善神经病变损伤和生活质量。
接受Wainua治疗的患者在血清运甲状腺素蛋白(TTR)浓度和神经病变损伤等共同主要终点方面表现出一致且持续的获益，这些终点是通过改良方法测量的神经病变损伤评分+7(mNIS+7)，以及诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(NorfolkQoL-DN)的生活质量(QoL)的关键次要终点。
许多患有遗传性运甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病的人无法充分享受生活，因为这种疾病具有持续性、进行性和衰弱性的影响。Wainua帮助转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病患者控制了疾病。
ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，诊断后五年内会导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不治疗，通常会在十年内致命。Wainua是一种配体偶联的反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在从源头减少TTR蛋白的产生。
Wainua治疗与基线相比，可以持续降低血清TTR浓度，同时阻止疾病进展并改善患者的生活质量。
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