Wainua说明书，eplontersen适应症，用法用量，治疗效果怎么样？-印度全球药房

　　2023年12月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Wainua(eplontersen)治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。Wainua可以通过自动注射器自行给药。

　　Wainua用法用量

　　注射前30分钟从冰箱中取出单剂量自动注射器，并使其升温至室温。请勿使用其他加热方法。

　　溶液应呈无色至黄色。如果在给药前观察到浑浊、颗粒物质或变色，请勿使用。

　　将Wainua注射到腹部或大腿前部的皮下。上臂的外侧区域也可。

　　Wainua应在每个月的同一天注射1次。

　　如果错过了服药，请尽快服用错过的剂量。然后从最后一次注射之日起1个月注射Wainua，以恢复每月的给药计划。

　　Wainua推荐剂量：45mg，皮下注射，每月一次。

　　Wainua治疗ATTR淀粉样变性多发性神经病患者效果如何？

　　在Wainua治疗ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者的研究中，与基线相比，血清运甲状腺素蛋白(TTR)浓度降低了81.2%，表明Wainua减少TTR蛋白产量。

　　研究表明，与安慰剂组相比，Wainua对改良神经病变损伤评分+7(mNIS+7)具有显著影响。

　　根据诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(NorfolkQoL-DN)的测量，与外部安慰剂组相比，治疗还显著改善了患者报告的生活质量(p<0.0001)。

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