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Wainua说明书,eplontersen适应症,用法用量,治疗效果怎么样?

  2023年12月,美国食品和药物管理局(FDA)批准Wainua(eplontersen)治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN或ATTRv-PN)。Wainua可以通过自动注射器自行给药。

  Wainua用法用量

  注射前30分钟从冰箱中取出单剂量自动注射器,并使其升温至室温。请勿使用其他加热方法。

  溶液应呈无色至黄色。如果在给药前观察到浑浊、颗粒物质或变色,请勿使用。

  将Wainua注射到腹部或大腿前部的皮下。上臂的外侧区域也可。

  Wainua应在每个月的同一天注射1次。

  如果错过了服药,请尽快服用错过的剂量。然后从最后一次注射之日起1个月注射Wainua,以恢复每月的给药计划。

  Wainua推荐剂量:45mg,皮下注射,每月一次。

  Wainua治疗ATTR淀粉样变性多发性神经病患者效果如何?

  在Wainua治疗ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者的研究中,与基线相比,血清运甲状腺素蛋白(TTR)浓度降低了81.2%,表明Wainua减少TTR蛋白产量。

  研究表明,与安慰剂组相比,Wainua对改良神经病变损伤评分+7(mNIS+7)具有显著影响。

  根据诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(NorfolkQoL-DN)的测量,与外部安慰剂组相比,治疗还显著改善了患者报告的生活质量(p<0.0001)。

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