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PIK3CA相关过度生长谱(PROS)包括由PIK3CA激活变异引起的几种罕见情况。Piqray阿培利司Alpelisib是一种PI3Kα选择性抑制剂，针对PROS的潜在病因，为当前的治疗策略提供了一种新颖的治疗方法。Piqray阿培利司Alpelisib治疗儿童和成人PROS效果好不好？
研究纳入了57名PROS患者（≥2年），通过同情使用Piqray阿培利司Alpelisib治疗。患者患有严重/危及生命的PROS相关病症，并确诊PIK3CA致病变异。主要终点评估患者在第24周（6个月）时对治疗的反应。
治疗开始后24周（6个月），32名患者中有12名(37.5%)出现目标病灶体积缩小≥20%。在整个研究人群中观察到与病变体积减少无关的额外临床益处。分别有82.5%(47/57)和38.6%(22/57)的患者经历过不良事件(AE)和治疗相关AE；最常见的与治疗相关的AE是高血糖和口疮性溃疡。没有发生死亡事件。
Piqray阿培利司Alpelisib对PROS患者有效且安全，PI3Kα是PROS症状管理的有效治疗靶点。
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