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2022年4月,FDA批准Piqray阿培利司Alpelisib治疗患有严重PIK3CA相关过度生长谱(PROS)且需要全身治疗的成人和两岁及以上儿童患者。
一项针对两岁及以上患有严重或危及生命的PROS患者的研究,这些患者接受Piqray阿培利司Alpelisib作为用药的一部分。主要终点是第24周时经双盲独立中心审查(BICR)确定的放射学缓解率,考虑到PROS病变的非典型生长模式和不规则形状,使用基于体积的标准。放射学反应定义为最多三个病灶的可测量目标病灶体积总和较基线减少≥20%。
在37名有效患者中,27%(95%CI:14,44)在第24周时出现放射学缓解。在缓解者中,60%出现缓解持续≥12个月或更远,
PIQRAY最常见的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。
同是原研版本的阿培利司,印度版PIVIKTO物美价廉,是不错的选择。患者如需用药,可在印度全球药房中文官网:www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站,若有疑问,可咨询印度全球药房客服。