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Adzynma获批治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜,效果显著

  Adzynma(ADAMTS13,重组-krhn)是一种人类重组蛋白,可通过替换患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的成人和儿童中缺失或有缺陷的ADAMTS13酶来预防或治疗血栓。缓慢静脉输注。

  Adzynma是ADAMTS13蛋白的合成版本,通过替换缺失或有缺陷的ADAMSTS13酶发挥作用。研究中,与传统血浆治疗相比,接受单次40IU/kg静脉输注Adzynma的患者(n=23)的ADAMTS13活性增加了4-5倍。

  先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种罕见的慢性凝血障碍,与ADAMTS13酶水平低有关。它会导致严重的事件和持续的症状,包括血小板计数低、溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不进行治疗,急性先天性血栓性血小板减少性紫癜事件的死亡率超过90%。

  Adzynma于2023年11月获得批准,成为第一个获得批准的解决先天性血栓性血小板减少性紫癜根本原因的重组ADAMTS13治疗药物。

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