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Agamree瓦莫洛龙vamorolone作用机制与用途
Agamree独特的作用模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步改变下游活性，因此被认为是一种新型皮质类固醇，在维持功效方面具有解离特性，并且具有更好的副作用耐受性。这种作用机制可能使Agamree成为儿童、青少年和成年杜氏肌营养不良症患者当前标准护理皮质类固醇的有效替代品。
研究中，治疗24周时，Agamree与安慰剂相比达到了主要终点站立时间(TTSTAND)速度(p=0.002)，并显示出良好的安全性和耐受性。与安慰剂相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，一般为轻度至中度。
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