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2023年10月26日,美国食品和药物管理局(FDA)批准Agamree (vamorolone瓦莫洛龙)口服混悬液40mg/mL治疗杜氏肌营养不良症(DMD)2岁及以上患者。
Agamree为DMD提供了一种新型皮质类固醇治疗选择,解决了未满足的重大医疗需求。
Agamree的给药剂量范围为2至6毫克/公斤/天,持续时间长达48个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比,Agamree疗效显著,不良事件较少,特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件。
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