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Zilucoplan 是一种每日一次、皮下注射、自我给药的补体成分 5 肽抑制剂（C5 抑制剂）。作为唯一可供抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力成年患者自行给药的每日一次全身性重症肌无力靶向治疗药物，zilucoplan 通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。
在抗 AChR 抗体阳性的全身性重症肌无力中，致病性 AChR 自身抗体（IgG1 和 IgG3）启动经典补体途径，导致 C5 裂解和 MAC（膜攻击复合物）形成、NMJ 损伤、AChR 丢失并随后受损突触传递。防止 MAC 形成可减少对突触后膜的损伤，减少离子通道电导的破坏，并有助于保护神经肌肉传递。
重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 评分是一项由八项患者报告的结果指标，用于评估重症肌无力症状和与日常生活活动相关的功能活动。其中包括呼吸、说话、吞咽以及从椅子上站起来等活动。每个项目均进行评分，从 0（正常）到 3（最严重），提供范围从 0 到 24 的 MG-ADL 总分，分数越高表示症状越严重。
定量重症肌无力 (QMG) 总分是评估肌肉无力的 13 项分类分级系统。每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分表示正常，3 分表示严重。总分范围为 0 到 39，分数越高表示损伤越严重。
第 12 周时，与安慰剂相比，Zilbrysq 治疗的 MG-ADL 总分和 QMG 总分较基线有统计学显著改善。其他次要终点包括在第 12 周未经救援治疗时 MG-ADL 总分和 QMG 总分分别改善至少 3 分和 5 分的患者比例。
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