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2023 年 10 月，Zilbrysq (zilucoplan) 获美国食品和药物管理局 (FDA) 批准治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力（gMG）。
Zilbrysq 是第一个每日一次皮下注射的补体成分 5（C5 抑制剂）的靶向肽抑制剂。它是唯一可供抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力成年患者自行给药的每日一次全身性重症肌无力靶向疗法。
作为补体 C5 抑制剂，Zilbrysq 通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉注射治疗相比，自行治疗的好处包括减少往返医院的时间、减少对工作义务的干扰以及增强独立性。与单克隆抗体 C5 抑制剂不同，Zilbrysq 作为一种肽，可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。
一项研究评估了 Zilbrysq 在抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性全身性重症肌无力成年患者中的疗效、安全性和耐受性。
患者以 1:1 的比例随机接受每日皮下注射 0.3 mg/kg Zilbrysq 或安慰剂，持续 12 周。研究表明，Zilbrysq 在第 12 周时对广泛的轻度至重度抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力成年患者的不同患者和临床医生报告的结果产生了快速、一致且具有统计显著性的益处。
Zilbrysq（zilucoplan）治疗全身性重症肌无力患者最常见的不良反应是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。
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