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Rivfloza(nedosiran)已获批治疗9岁及以上肾功能相对完好（GFR≥30mL/min/1.73m2）的原发性高草酸尿症1型（PH1）患者。
Rivfloza(nedosiran)治疗原发性高草酸尿症1型效果如何？
一项研究在原发性高草酸尿症(PH)1或PH2且eGFR≥30mL/min/1.73m的患者中比较Rivfloza(nedosiran)和安慰剂疗效。Rivfloza(nedosiran)仅适用于原发性高草酸尿症1型患者。研究中，35名PH1或PH2患者每月接受一次Rivfloza(nedosiran)(n=23)或安慰剂(n=12)，持续六个月。主要终点2是从第90天到第180天的24小时尿草酸(Uox)排泄量相对于基线的百分比变化，通过曲线下面积(AUC)测量。
研究表明，接受Rivfloza(nedosiran)治疗的患者从第90天到第180天的24小时尿草酸盐(Uox)排泄量较基线显著降低。1524天内相对于基线的百分比变化使用曲线下面积(AUC)分析测量小时Uox。AUC24小时Uox组间差异的最小二乘(LS)平均值为4976（95%CI：2803，7149；p<0.0001），这在Rivfloza(nedosiran)组之间显著以及90天内的安慰剂组。
还有结果显示，13名原发性高草酸尿症1型患者在接受额外6个月的Rivfloza(nedosiran)治疗后，24小时Uox排泄量仍保持减少。
Rivfloza(nedosiran)常见的副作用包括：
原发性高草酸尿症1型患者的轻度注射部位反应：皮肤发红、疼痛、瘀伤和皮疹。
已怀孕或计划怀孕的患者如何使用Rivfloza(nedosiran)？
Rivfloza(nedosiran)临床试验中的妊娠报告没有足够的数据来了解它是否会伤害未出生的婴儿。
哺乳期患者如何使用Rivfloza(nedosiran)？
尚不清楚Rivfloza(nedosiran)是否会进入母乳。
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