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Rivfloza获批治疗特定1型高草酸尿症,效果怎么样?哪里能买到nedosiran?

  Rivfloza(nedosiran)是一种用于降低特定1型高草酸尿症(PH1)患者尿草酸水平的药物。原发性高草酸尿症1型是一种遗传性疾病,草酸盐生成过多,导致尿液中草酸盐过多,从而导致肾结石和慢性肾脏疾病等并发症。Rivfloza(nedosiran)通过减少参与草酸生成的酶(肝乳酸脱氢酶(LDH))来降低草酸水平。

  Rivfloza(nedosiran)是一种LDHA导向的小干扰RNA药物。Rivfloza(nedosiran)通常每月一次皮下注射。

  Rivfloza(nedosiran)皮下注射剂规格:80mg(0.5mL)单剂量小瓶,128mg(0.8mL)单剂量预装注射器,160mg(1mL)单剂量剂量预充式注射器。

  Rivfloza(nedosiran)于2023年9月获得FDA批准。研究评估了不同时间间隔(90、120、150和180天)的平均24小时尿草酸盐排泄量。Rivfloza(nedosiran)使尿草酸排泄水平降低了37%,安慰剂组水平增加了12%,组间差异为49%。

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