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2023年9月,美国食品和药物管理局(FDA)批准Ojjaara(momelotinib)治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化,患有贫血的成人。Ojjaara是一种每日一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂。解决贫血、全身症状和脾肿大。
骨髓纤维化可导致严重低血细胞计数,包括贫血和血小板减少症;全身症状,如疲劳、盗汗、骨痛;和脾肿大。大约40%的患者在诊断时患有中度至重度贫血,并且估计几乎所有患者在病程中都会出现贫血。依赖输血的患者预后较差,生存期较短。
Ojjaara莫美洛替尼momelotinib为患有贫血的骨髓纤维化患者建立新的护理标准。解决骨髓纤维化的贫血、全身症状和脾肿大,效果显著。
研究表明,与达那唑治疗的患者相比,接受Ojjaara莫美洛替尼momelotinib治疗的患者在全身症状、脾脏反应和输血独立性方面有统计学显著的缓解。
Ojjaara莫美洛替尼momelotinib最常见的不良反应是出血、血小板减少、疲劳、细菌感染、头晕、腹泻和恶心。
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