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Tazemetostat他泽司他是一种首创的EZH2抑制剂,被批准用于治疗晚期上皮样肉瘤。在滑膜肉瘤中,特异性SS18-SSX融合蛋白与BAF复合物之间的相互作用为使用BRD9抑制剂作为基于合成致死性的治疗提供了见解。MDM2过表达是抑制p53功能的重要机制,并且MDM2基因扩增在高分化和去分化脂肪肉瘤中具有特征性。两种MDM2抑制剂milademetan和BI907828均已达到最佳剂量,并在MDM2扩增的脂肪肉瘤中显示出良好的疗效。
CDK4和MDM2在脂肪肉瘤中的共同扩增也为CDK4/6抑制剂作为潜在疗法提供了理论依据。塞利尼索selinexor,一种输出蛋白-1抑制剂,已显示出单药治疗去分化脂肪肉瘤的活性,以及与伊马替尼联合治疗胃肠道间质瘤的活性。
最后,一种新的mTOR抑制剂制剂西罗莫司最近被批准用于治疗血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)。
分子引导精准医学为晚期肉瘤患者带来更积极的治疗,具有光明的前景。
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