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塞利尼索selinexor是一种核转运蛋白Exportin-1的口服抑制剂,在复发/难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)患者中显示出抗癌活性,并与拓扑异构酶(topo)IIα抑制剂有协同作用。
一项分析对23名年龄<60岁的R/R急性髓性白血病患者进行了塞利尼索selinexor联合米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷(MEC)的研究。
结果显示:总体缓解率为43%,其中6名患者(26%)达到完全缓解(CR),2名患者(9%)达到CR但计数不完全恢复,2名患者(9%)达到形态学无白血病状态。10名应答者中有7名进行了同种异体干细胞移植。
塞利尼索selinexor最常见的≥3级治疗相关非血液学毒性是:导管相关感染、发热性中性粒细胞减少症、腹泻、低钠血症和败血症。由于剂量水平(塞利尼索selinexor40mg/m2)2名患者出现剂量限制性低钠血症,最大耐受剂量为30mg/m2。
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