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高选择性口服原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib在成人和儿童TRK融合癌症中表现出显著的活性。拉罗替尼新辅助治疗的效果如何，即，患有局部晚期TRK融合肉瘤的儿童在术前接受Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib治疗，并随后接受手术切除。
研究共纳入5名患有TRK融合肉瘤儿童，接受Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib新辅助治疗并接受手术切除。
这5名患者（中位年龄2岁；范围0.4-12岁），患有局部晚期婴儿纤维肉瘤（3名）或软组织肉瘤（2名）。4名患者患有标准治疗难治的疾病。根据RECIST1.1版，所有5名患者均对Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib取得部分缓解，并在中位6个周期（范围为4-9个周期）的治疗后接受了手术切除。手术切除为R0（切缘阴性，墨迹切除边缘无肿瘤）3例，R1（切除边缘肉眼可见残留肿瘤）1例，R2（切除边缘肉眼可见残留肿瘤）1例。3名患者达到完全（2名患者）或接近完全（>98%治疗效果；1名患者）病理反应。
这些患者仍在随访中，并且在术后至少7至15个月内不再接受Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib。2名患者在手术切除时肿瘤存活且切除边缘阳性，并继续接受拉罗替尼辅助治疗。没有患者出现术后并发症或伤口愈合问题。
患有局部晚期TRK融合肉瘤的儿童在使用选择性TRK抑制剂拉罗替尼治疗后可以进行手术切除。Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib作为新诊断TRK融合肉瘤儿童的术前治疗很有必要。
据了解，拉罗替尼仿制药已获孟加拉药监部门审批上市，版本有孟加拉珠峰制药的LARONIB，孟加拉耀品国际的LOTENIB，孟加拉齐斯卡制药的Tractoni，此外，还要老挝东盟制药的Larotreni，老挝卢修斯制药的 LuciLaro，均已获老挝卫生部批准上市，仿制药为经济不富裕家庭的患者提供了治疗机会。如需用药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。