卫伟迦Vyvgart艾加莫德治疗 AChR 抗体阳性成人全身性重症肌无力 (gMG) 的研究1纳入符合以下标准的患者：

　　美国重症肌无力基金会 (MGFA) 临床分类 II 至 IV 级；

　　MG-日常生活活动（MG-ADL）总分 ≥ 5；

　　筛查前接受稳定剂量的 MG 治疗，包括联合或单独使用乙酰胆碱酯酶 (AChE) 抑制剂、类固醇或非类固醇免疫抑制疗法 (NSIST)；

　　IgG 水平至少 6 g/L。

　　研究 1 共有 167 名患者入组，并随机接受 Vyvgart艾加莫德efgartigimod10 mg/kg（体重 120 kg 或以上者为 1200 mg）（n=84）或安慰剂（n=83）。

　　在基线时，每组中超过 80% 的患者接受了 AChE 抑制剂，每个治疗组中超过 70% 的患者接受了类固醇，每个治疗组中大约 60% 的患者接受了稳定剂量的 NSIST。

　　患者按推荐剂量方案用Vyvgart治疗。

　　Vyvgart艾加莫德efgartigimod的疗效通过重症肌无力特定日常生活活动量表 (MG-ADL) 进行测量，该量表评估了 gMG 对 gMG 通常受影响的 8 种体征或症状的日常功能的影响。每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分代表功能正常，3 分代表丧失执行该功能的能力。总分范围为 0 至 24，分数越高表明损伤越严重。在本研究中，MG-ADL 应答者被定义为至少连续 4 周与治疗周期基线相比 MG-ADL 总分降低 2 分或更多的患者，首次降低不晚于周期最后一次输注后 1 周。

　　主要疗效终点是比较 AChR-Ab 阳性人群中治疗组之间第一个治疗周期期间 MG-ADL 反应者的百分比。在第一个治疗周期期间，在 MG-ADL 反应率中观察到有利于 Vyvgart艾加莫德efgartigimod的统计显着差异 [Vyvgart艾加莫德efgartigimod治疗组为 67.7%，安慰剂治疗组为 29.7% (p<0.0001)]。

　　Vyvgart艾加莫德efgartigimod的疗效还使用定量重症肌无力 (QMG) 总分进行测量，该总分是评估肌肉无力的 13 项分类分级系统。每个项目均按 4 分制进行评估，其中 0 分表示无弱点，3 分表示严重弱点。总分范围为 0 到 39，分数越高表示损伤越严重。在本研究中，QMG 应答者被定义为与治疗周期基线相比至少连续 4 周 QMG 总分降低 3 分或以上的患者，首次降低发生在治疗后 1 周内。周期的最后一次输注。

　　次要终点是比较 AChR-Ab 阳性患者中两个治疗组在第一个治疗周期期间 QMG 应答者的百分比。在第一个治疗周期期间，在 QMG 应答率中观察到有利于 Vyvgart艾加莫德efgartigimod的统计显着差异 [Vyvgart艾加莫德efgartigimod治疗组为 63.1%，安慰剂治疗组为 14.1% (p<0.0001)]。

　　MG-ADL=重症肌无力日常生活活动； QMG = 定量重症肌无力； mITT=改良意向治疗。

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