Danyelza联合GM-CSF在骨或骨髓难治性或复发性疾病的高风险神经母细胞瘤患者中的疗效如何？

　　研究201

　　Danyelza联合GM-CSF的疗效在研究201中进行了评估，在骨或骨髓中患有难治性或复发性高风险神经母细胞瘤的患者亚群中，并对先前的治疗表现出部分反应，轻微反应或稳定疾病。进展性疾病患者被排除在外。所有患者在入组前都接受了至少一种全身治疗，以治疗骨或骨髓以外的疾病。患者在每个周期的第1、3和5天接受Danyelza 9mg/kg/周期，作为三次单独的静脉输注，每次3mg/kg。患者皮下注射GM-CSF浓度为250μg/m2-4至0天和500μg/m时/天2/第1天至第5天的天。

　　疗效指标是总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　在纳入疗效分析的22例患者中，64%患有难治性疾病，36%患有复发性疾病;中位年龄为5岁（范围为3至10岁），疾病部位仅包括59%在骨骼中，9%在骨髓中，32%在两者中。先前的疗法包括手术（91%），化疗（95%），放疗（36%），自体干细胞移植（ASCT）（18%）和抗GD2抗体治疗（18%）。

　　在既往接受抗GD2抗体（n=4）治疗的患者中，1名患者完全缓解，没有患者部分缓解。

　　研究12-230

　　在研究12-230中，纳入在骨或骨髓中复发或难治性高风险神经母细胞瘤的患者，这些患者对先前的治疗表现出部分反应，轻微反应或稳定的疾病。进展性疾病患者被排除在外。所有患者在入组前都接受了至少一种全身治疗，以治疗骨或骨髓以外的疾病。根据修订后的INRC的独立审查，患者被要求接受至少一剂Danyelza，每次输注剂量为3mg/kg或更高，并且在基线时具有可评估的疾病。

　　患者在每个周期的第一周接受Danyelza9mg/kg/周期，作为三次单独的静脉输注3mg/kg（在第1，3和5天）给药。患者皮下注射GM-CSF浓度为250μg/m2-4至0天和500μg/m时/天2/第1天至第5天的天。

　　疗效结指标是总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　在纳入疗效分析的38名患者中，55%患有复发性神经母细胞瘤，45%患有难治性疾病；中位年龄为5岁（范围为2至23岁），大多数患者为国际神经母细胞瘤分期系统(INSS)第4期(95%)。百分之五十(50%)的患者的疾病仅累及骨骼，11%的患者仅累及骨髓，39%的患者两者均累及。既往治疗包括手术(100%)、化疗(100%)、放疗(47%)、自体干细胞移植(ASCT)(42%)和抗GD2抗体治疗(58%)。

　　在既往接受抗GD2抗体治疗的患者（n=22）中，ORR为18%（95%CI5%，40%），没有患者缓解为6个月或更长时间。

　　Danyelza那昔妥单抗naxitamab静脉溶液最常见的不良反应是输注相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲减退、高血压、疲劳、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、注射部位反应、水肿、焦虑、局部水肿，易怒。

　　Danyelza那昔妥单抗naxitamab静脉溶液最常见的3级或4级实验室异常是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、血小板计数减少、钾减少、谷丙转氨酶增加、葡萄糖减少、钙减少、白蛋白减少、钠减少和减少磷酸盐。

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