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Koselugo司美替尼（selumetinib）是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，治疗1型神经纤维瘤病（NF1）2岁及以上儿科患者，这些患者有症状，无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
Koselugo司美替尼selumetinib胶囊有哪些严重毒副作用？
心肌病
心肌病定义为左心室射血分数（LVEF）降低≥基线以下10%，有23%发生。所有左心室射血分数降低的患者均无症状，并在常规超声心动图检查中发现。
在开始治疗前，治疗第一年每3个月一次，此后每6个月一次，并根据临床指示，通过超声心动图评估射血分数。
眼毒性
Koselugo司美替尼有严重的眼毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。研究中，有15%的患者出现视力模糊，畏光，白内障和眼高压。
在开始Koselugo司美替尼selumetinib之前、治疗期间定期以及新的或恶化的视力变化进行全面的眼科评估。
胃肠道毒性
Koselugo司美替尼有严重的胃肠道毒性，包括腹泻、穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻，建议患者在首次出现未成形的稀便后立即开始使用止泻药物（例如洛哌丁胺），并在腹泻发作期间增加液体摄入量。
皮肤毒性
最常见的皮疹包括痤疮样皮炎，斑丘疹和湿疹。其他皮肤毒性，包括严重的掌跖红系感觉迟钝综合征。
肌酸磷酸激酶增加
研究中，76%的肌酸磷酸激酶（CPK）升高CPK增加伴肌痛见于8%的患者。此外，还有横纹肌溶解症。
治疗期间定期获取血清CPK。如果发生CPK增加，评估患者是否有横纹肌溶解或其他原因。
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