硬皮病是一种极度虚弱、可能危及生命的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和其他器官（通常是肺、肾和心脏）发炎和纤维化。这种情况会导致高发病率，严重损害生活质量，患者通常会出现活动能力和功能丧失、疼痛、疲劳，并常常对他们的心理健康产生重大影响。硬皮病在风湿性疾病中死亡率最高。2023 年 2 月，公布了 FT011 治疗硬皮病患者的新数据。FT011是一种研究产品，尚未获批。

　　结果表明，与安慰剂相比，FT011 治疗使多项疗效指标显著改善，包括：美国风湿病学会综合反应指数弥漫性皮肤系统性硬化症 (CRISS) 评分、1皮肤厚度（由改良的 Rodnan 皮肤评分 mRSS 定义）、肺功能 (%FVC)、医生报告的评估和生活质量评估。ARC-CRISS 结果描述了疾病状态和器官损伤的综合测量，预测硬皮病患者从基线改善的可能性在 0.0 到 1.0 之间，评分大于 0.6 表明有临床意义的改善。

　　试验共招募了 30 名成人，他们被随机分配到 3 个治疗组：除了标准治疗外，每天服用 FT011 400 毫克或 FT011 200 毫克或安慰剂，持续 12 周。与安慰剂相比，两个 FT011 治疗组早在第 8 周就显示出具有临床意义的 CRISS 评分改善，并在第 12 周达到最大值。

　　与安慰剂相比，60% 接受 400 毫克 FT011 治疗的患者和 20% 接受 FT011 200 毫克治疗的患者产生了具有临床意义的改善。

　　合并的 FT011 组中的3名患者获得了 1.0 的最大 CRISS 评分，代表临床改善的可能性最大。

　　除了出色的 CRISS 评分结果外，FT011 在硬皮病患者中的临床获益范围也通过改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 的变化得到体现，该评分显示接受 FT011 治疗的患者皮肤厚度发生显著变化（平均 -3.2 为400mg，200mg 为 -3.2，安慰剂组为 -1.9）。合并 FT011 组中的 5 名患者在第 12 周时记录了 -8 或更大的 mRSS 显著变化。

　　对于在 12 周内使用硬皮病健康评估问卷残疾指数 (SHAQ-DI) 3评估的患者报告结果，400 mg FT011 组显示出统计学上显著的改善，而安慰剂组显示结果恶化。

　　在有助于 SHAQ-DI 的健康评估成分中，与安慰剂相比，FT011 400 mg 组在 12 周的治疗中表现出统计学上显著的改善，包括疼痛、呼吸问题、手指溃疡和整体疾病活动。

　　对患者健康状况的评估显示，400 mg FT011 组与安慰剂组在 4、8 和 12 周时存在显著差异。

　　FT011 安全且耐受性良好，治疗组之间的不良事件没有差异。如需购买FT011，可登录印度全球药房中文官网下单，确保正品。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。