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CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel,西达基奥仑赛)是一种 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体 T 细胞免疫疗法,适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者,经过四线或更多线治疗,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
2023 年 1 月 27 日,评估 CARVYKTI西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel;cilta-cel)与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 (PVd) 或 daratumumab联合治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的中期分析,达到了无进展生存期 (PFS) 显着改善的主要终点。
CARVYKTI西达基奥仑赛(cilta-cel) 于 2022 年 2 月获得美国食品和药物管理局的批准,治疗经过四线或更多线治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤成人,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38单克隆抗体。2022 年 5 月,欧盟批准CARVYKTI西达基奥仑赛(cilta-cel) 治疗至少接受过三种既往治疗的复发难治性多发性骨髓瘤成人,包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38 抗体,并在最后一次治疗中证明疾病进展。2022 年 9 月,在日本获批。
CARVYKTI西达基奥仑赛是一种针对 BCMA 的转基因自体 T 细胞免疫疗法,它涉及使用编码嵌合抗原受体( CAR )的转基因对患者自身的 T 细胞进行重新编程,该转基因可指导 CAR 阳性 T 细胞消除表达 BCMA 的细胞。BCMA 主要在恶性多发性骨髓瘤 B 系细胞以及晚期 B 细胞和浆细胞的表面表达。CARVYKTI西达基奥仑赛CAR 蛋白具有两个 BCMA 靶向单结构域,旨在赋予对人类 BCMA 的高亲和力。在与表达 BCMA 的细胞结合后,CAR 会促进 T 细胞的活化、扩增和靶细胞的消除。
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