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获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕导致近一半患者的血细胞计数出现临床显着增加。
研究招募了 92 名既往未治疗的重度再生障碍性贫血患者，给予免疫抑制治疗联合艾曲波帕。
三个连续入组的队列在开始时间和艾曲波帕方案的持续时间方面有所不同。
队列 1 从第 14 天到 6 个月接受艾曲波帕，
队列 2 从第 14 天到 3 个月接受艾曲波帕，
队列 3 从第 1 天到 6 个月接受艾曲波帕。
主要结果是 6 个月时的完全血液学反应。
结果显示： 6 个月时的完全缓解率在队列 1 中为 33%，在队列 2 中为 26%，在队列 3 中为 58%。6 个月时的总缓解率分别为 80%、87% 和 94%。
合并队列的完全缓解率为 10%，总体缓解率为 66%。中位随访 2 年，生存率为 97%。
骨髓细胞结构、CD34+ 细胞数量和早期造血祖细胞的频率显着增加。
在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可以改善严重再生障碍性贫血患者的血液学反应。
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