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胆管癌的发病机制与成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 2 基因改变有关。pemigatinib培美替尼是 FGFR1、2 和 3 的选择性强效口服抑制剂。一项研究对比了Pemazyre（pemigatinib培美替尼）治疗既往接受过治疗的，局部晚期或转移性，伴或不伴 FGFR2 融合或重排的胆管癌患者的效果。
年龄≥18 岁，且在接受至少一次既往治疗后疾病进展且东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0-2 。
所有患者接受起始剂量为 13.5 mg 的口服Pemazyre（pemigatinib培美替尼），每日一次（21 天周期；服用 2 周，停药 1 周），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
中位随访时间为 17.8 个月。107 名具有 FGFR2 融合或重排的患者中，38 名 (35.5%) FGFR2 融合或重排患者实现了客观缓解（3 名完全缓解，35 名部分缓解）。
最常见的副作用是高磷酸盐血症、关节痛、口腔炎、低钠血症、腹痛和疲劳。
最常见的严重不良反应是腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液。
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