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BRAF V600 突变发生在许多儿童癌症中，包括大约 20% 的低级别胶质瘤 (LGG)。
一项研究确定了者的剂量和药代动力学，以及在BRAF V600 突变 LGG 的特定疾病队列中的疗效和安全性。
该研究对象为年龄 < 18 岁的复发/难治性恶性肿瘤患者：曲美替尼单药治疗剂量发现（A 部分）和疾病特异性扩展（B 部分） ，以及达拉非尼 + 曲美替尼的剂量发现（C 部分）和疾病特异性扩展（D 部分）。A 部分和 C 部分对所有患者进行评估的主要目的是根据稳态药代动力学确定儿科剂量。疾病特异性疗效和安全性（跨部分 AD）是次要目标。
139 名患者接受了曲美替尼 (n = 91) 或达拉非尼 + 曲美替尼 (n = 48)。
安全性：> 1 名患者（A 部分）的曲美替尼剂量限制性毒性包括粘膜炎症（n = 3）和低钠血症（n = 2）。联合治疗没有剂量限制性毒性（C 部分）。与不良事件相关的治疗中断在单药治疗中更为常见（54% vs. 22%）。
剂量：曲美替尼的推荐 II 期剂量，有或没有达拉非尼，对于年龄 < 6 岁的患者为 0.032 mg/kg 每天一次，对于年龄≥ 6 岁的患者为 0.025 mg/kg 每天一次；联合用药中的达拉非尼剂量与之前确定的单一疗法相同。
效果：在 49 名BRAF患者中V600 突变神经胶质瘤 (LGG，n = 47) 在所有四个研究部分中，独立评估的客观缓解率分别为：单药治疗15%和组合治疗 25%。
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