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2022年11月，FDA对 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec AAV 基因疗法）治疗重症血友病 A成人患者进行了审查。
欧盟委员会 (EC) 于 2022 年 8 月批准 ROCTAVIAN （ valoctocogene roxaparvovec 基因疗法）营销许可。
单次 6e13 vg/kg 剂量的 valoctocogene roxaparvovec 耐受性良好，没有延迟发作的治疗相关不良事件。与 valoctocogene roxaparvovec 相关的最常见不良事件 (AE) 发生较早，包括短暂输注相关反应和肝酶轻度至中度升高，没有长期临床后遗症。丙氨酸转氨酶 (ALT) 升高是最常见的药物不良反应，天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高、恶心、头痛和疲劳。
患有血友病 A 的人缺乏足够的功能性因子 VIII 蛋白质来帮助他们的血液凝固，并且即使是轻微的伤害也有可能出现疼痛和/或可能危及生命的出血风险。此外，患有最严重的 A 型血友病（因子 VIII 水平<1%）的人通常会经历肌肉或关节疼痛、自发性出血。患有最严重形式的血友病 A 的个体约占血友病 A 人群的 50%。患有中度（因子 VIII 1-5%）或轻度（因子 VIII 5-40%）疾病的 A 型血友病患者的出血倾向大大降低。患有严重血友病 A 的个体接受每周 2-3 次静脉内因子 VIII 输注的预防性方案（每年 100-150 次输注）或模拟因子 VIII 活性的双特异性单克隆抗体每月给药 1-4 次（每年 12-48 次注射或注射）。尽管有这些治疗方案，许多人仍然会出现突破性出血，导致进行性和衰弱性关节损伤，这可能对他们的生活质量产生重大影响。
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