Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）是一种基因疗法，可通过使身体持续产生因子IX（缺陷相关病毒（AAV））来降低符合条件的B型血友病患者的异常出血率。AAV5载体将因子IX(FIX-Padua)的Padua基因变体携带到肝脏中的靶细胞，产生比正常活性高5-8倍的因子IX蛋白。这些遗传指令保留在靶细胞中，但一般不会成为一个人自身DNA的一部分。一旦传递，新的遗传指令允许细胞机器产生稳定水平的因子IX。

　　适应症：Hemgenix用于治疗成人血友病B，这些患者：

　　· 目前使用因子IX预防治疗，或

　　· 当前或历史上有危及生命的出血，或

　　· 有反复的、严重的自发性出血事件。

　　用法用量：Hemgenix作为单次静脉输注给药，只能给药一次。

　　注意事项：

　　为确定您是否有资格接受Hemgenix，您将接受因子IX抑制剂测试。如果此测试结果为阳性，将在2周后进行重新测试。如果两项测试都对因子IX抑制剂呈阳性，您的医生将不会给您服用Hemgenix。如果在给予Hemgenix后，因子IX活性没有增加，或者出血没有得到控制，将进行因子IX抑制剂的给药后测试。

　　禁忌症：Hemgenix可能导致血液中肝酶升高；因此，在使用Hemgenix之前，将进行超声波和其他测试以检查肝脏健康状况。服用Hemgenix后，您的医生将每周监测您的肝酶水平至少3个月。如果您已有肝癌的危险因素，定期的肝脏健康检测将在给药后持续5年。肝酶升高的治疗可能包括皮质类固醇。

　　Hemgenix最常见的副作用是：肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。

　　输注相关反应：在Hemgenix给药期间以及输注完成后至少3小时内监测输注相关反应。症状可能包括：胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、颤抖、潮红、皮疹和血压升高。

　　如果发生输液相关反应，医生可能会减慢或停止Hemgenix输液，一旦症状消失，将以较低的输液速度恢复。

　　接受Hemgenix后，不应捐献血液、器官、组织或细胞用于移植。

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