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恩西地平enasidenib治疗IDH2突变的复发或难治性急性髓细胞白血病效果、能否延长患者生命？
约12%的急性髓细胞白血病(AML)患者出现异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的反复突变。突变的IDH2蛋白新形态合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白高甲基化，从而导致细胞分化受阻。恩西地平enasidenib(AG-221/CC-90007)是一种口服的、选择性的IDH2突变酶抑制剂。
一项研究评估了恩西地平enasidenib在突变IDH2患者中的最大耐受剂量(MTD)、药代动力学和药效学特征、安全性。
结果显示：恩西地平enasidenib 100mg，每天一次，证明了疗效。
在复发或难治性AML患者中，总体缓解率为40.3%，中位缓解持续时间为5.8个月。反应与细胞分化和成熟有关，通常没有发育不全的证据。
复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月，获得完全缓解的34名患者（19.3%）的总生存期为19.7个月。在先前的AML治疗失败的患者中，连续每日恩西地平
恩西地平enasidenib3至4级相关不良事件包括：间接高胆红素血症和IDH抑制剂相关分化综合征。
总的来说，enasidenib恩西地平治疗具有良好的耐受性并诱导血液学反应。诱导成髓细胞分化，而不是细胞毒性。
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