【适应症】

适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括：

–氨甲酰磷酸合成酶I缺乏

–鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏

–瓜氨酸血症1型

–精氨琥珀酸尿症

–精氨酸血症

–HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征

限制使用：

-本品不适用于治疗急性高氨血症UCD 患者

-本品治疗N--乙酰谷氨酸合酶缺乏（NAGS）的安全性和有效性尚未确定。

【推荐剂量】

日推荐总剂量需根据体表面积计算，范围为4.5 ml/m²/天至11.2 ml/m²/天；

2岁以下患者：单次剂量确定需向上保留至最近的0.1ml(如0.11ml，则取至0.2ml)；每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

2岁及以上的患者：单次剂量应向.上保留至最近的0.5ml(如0.55ml，则取至1.0ml)。每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

-对未使用过苯丁酸盐患者的推荐起始剂量：

1） 体表面积(BSA)<1.3m²的患者：推荐剂量为8.5ml/m²/天；每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

2）体表面积≥1.3m²的患者：推荐剂量为7ml/m²/天；每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

-从苯丁酸钠转换为苯丁酸甘油酯患者的起始剂量：

苯丁酸甘油酯总日剂量（ml）= 苯丁酸钠颗粒总日剂量（g）×0.81；每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

【不良反应】

最常见的不良反应（＞5%）包括腹泻、胃肠气胀和头痛（各8.8%）；食欲减退（7.0%）、呕吐（6.1%）；以及疲劳、恶心和皮肤气味异常（各5.3%）

【使用方法】

-每日总剂量平均分为3~6份，口服，随餐服用

-服用本品时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂(例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂)。

【药理作用】

尿素循环障碍是缺乏将氨（NH3、NH4⁺）合成尿素所需的酶或转运蛋白的遗传性缺陷。缺乏这些酶或转运蛋白可导致毒性水平的氨在患者血液和脑中蓄积。

苯丁酸甘油酯是一种含有3分子苯丁酸（PBA）的甘油三酯。苯乙酸（PAA）是PBA的主要代谢物，是苯丁酸甘油酯的活性成分。PAA在肝脏和肾脏中通过乙酰化与谷氨酰胺（含2分子氮）结合，形成苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）经肾脏排泄。以摩尔计，PAGN与尿素一样含有2摩尔氮，为废氮排泄提供了一种替代载体。

【贮藏】

密闭，不超过25℃保存。

【有效期】

3年；首次开盖后，药品须在14日内服用，且不得超过药品有效期；开盖后14天无论是否服用完，需丢弃。