【适应症】

本品适用于经确诊的肾病型胱氨酸贮积症的治疗。半胱胺可减少肾病型胱氨酸贮积症患者部分细胞（如白细胞、肌肉细胞和肝细胞）内的胱氨酸蓄积，早期启动治疗可延缓肾功能衰竭的进展。

【推荐剂量】

治疗需在有胱氨酸贮积症治疗经验的医师指导下启动。

治疗目标是将白细胞胱氨酸水平控制在 1 纳摩尔半胱氨酸 / 毫克蛋白以下，因此需监测白细胞胱氨酸水平以调整剂量。给药后 5-6 小时检测该指标，治疗初始阶段需频繁监测（如每月 1 次），剂量稳定后每 3-4 个月监测 1 次。

-12 岁及以下儿童：

按体表面积给药，推荐剂量为 1.30 克 / m² / 天（以游离碱计），分 4 次服用。

-12 岁以上且体重超过 50 千克的患者：

推荐剂量为 2 克 / 天，分 4 次服用。

初始剂量为预期维持剂量的 1/4 至 1/6，在 4-6 周内逐渐递增，以避免不耐受。若患者耐受良好但白细胞胱氨酸水平仍＞1 纳摩尔半胱氨酸 / 毫克蛋白，可增加剂量。临床试验中最大使用剂量为 1.95g / m²/ 天，不推荐使用超过该剂量。

随餐或餐后服用可改善半胱胺的胃肠道耐受性。

约 6 岁及以下有吸入风险的儿童，应打开硬胶囊，将内容物撒于食物上服用。牛奶、土豆及其他淀粉类食物适合混合服用，但应避免与橙汁等酸性饮料混合，以免粉末不易溶解并可能沉淀。

透析或移植后患者：部分半胱胺制剂在透析患者中耐受性较差（即不良反应更多），需密切监测白细胞胱氨酸水平。

肝功能不全患者：通常无需调整剂量，但需监测白细胞胱氨酸水平。

【不良反应】

最常见不良反应：呕吐、恶心、腹泻、食欲减退、发热、嗜睡

【使用方法】

-本品口服用药。

-随餐或餐后服用可改善半胱胺的胃肠道耐受性。

-约 6 岁及以下有吸入风险的儿童，应打开硬胶囊，将内容物撒于食物上服用。牛奶、土豆及其他淀粉类食物适合混合服用，但应避免与橙汁等酸性饮料混合，以免粉末不易溶解并可能沉淀。

【剂量调整】

无

【服用过量处理】

过量使用可能导致进行性嗜睡。若发生过量，需适当支持呼吸和心血管系统功能，目前尚无特效解毒剂，尚不明确血液透析是否能清除半胱胺。

【漏服处理】

若忘记服药，应尽快补服；若距下次服药时间不足 2 小时，可跳过该次剂量，按常规时间服用下次剂量，切勿服用双倍剂量弥补漏服。

【注意事项】

-确诊肾病型胱氨酸贮积症后应立即启动治疗，以获得最大疗效。肾病型胱氨酸贮积症需结合临床症状和生化检查（白细胞胱氨酸检测）确诊。

-儿童使用高剂量（多超过 1.95 克 / 平方米 / 天）不同半胱胺制剂（盐酸半胱胺、胱胺或半胱胺重酒石酸盐）后，有报告出现埃勒斯 - 当洛斯综合征样表现及肘部血管异常，此类皮肤病变.

-可能伴随血管增生、皮肤条纹和骨损伤。因此需定期监测皮肤状况，必要时进行骨 X 线检查，建议患者或其父母定期进行皮肤自检。若出现类似皮肤或骨异常，应减少剂量。

-定期监测血常规。口服半胱胺无法预防胱氨酸结晶在眼部沉积，若需预防该情况，应继续使用半胱胺眼用溶液。

-与磷酸半胱胺不同，本品不含磷酸盐。多数患者可能已在使用磷酸盐补充剂，当本品替代磷酸半胱胺时，可能需要调整磷酸盐补充剂的剂量。

-约 6 岁以下儿童禁用完整硬胶囊，以免吸入风险。请勿吞咽瓶中的干燥剂罐。

-对驾驶和操作机器的影响：

本品对驾驶和操作机器的能力有轻微至中度影响，可能引起嗜睡。治疗初始阶段，患者需在明确本品对自身的影响前，避免从事具有潜在危险的活动。

【禁忌】

本品禁用以下患者：

-对活性成分或本品所列任何辅料过敏者。

-哺乳期女性。

-妊娠期间（尤其孕早期）禁用，除非经医师评估确有必要。

-对青霉胺过敏者。

【特殊人群】

-妊娠：

尚无半胱胺重酒石酸盐在孕妇中使用的充分数据，动物实验显示其具有生殖毒性（包括致畸性），对人类的潜在风险未知，未治疗的胱氨酸贮积症对妊娠的影响也不明确。除非确有必要，否则妊娠期间（尤其孕早期）不应使用。若确诊或计划妊娠，需重新评估治疗方案，并告知患者本品可能的致畸风险。

-哺乳期：

本品是否经人乳排泄尚不明确，动物实验结果显示哺乳期使用存在风险，因此哺乳期女性禁用。

-透析或移植后患者：

部分半胱胺制剂在透析患者中耐受性较差（即不良反应更多），需密切监测白细胞胱氨酸水平。

-肝功能不全患者：

通常无需调整剂量，但需监测白细胞胱氨酸水平

【药物相互作用】

未开展专门的药物相互作用研究。

【药理作用】

本品是一种半胱氨酸消耗剂。半胱胺破坏 L-胱氨酸的二硫键，形成半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺复合物，可以通过赖氨酸转运体排出溶酶体，可减少肾病型胱氨酸症患者某些细胞(如白细胞、肌肉和肝细胞)的胱氨酸贮积，而且尽早治疗还可延缓肾功能衰竭。

【贮藏】

-储存温度不超过 25℃，密封保存，避免光照和潮湿。

-置于儿童无法触及的地方。