【适应症】

本品是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于降低患有高危神经母细胞瘤（HRNB）的成人和儿童患者的复发风险，这些患者已证明对包括抗GD2免疫疗法在内的先前多药剂、多模式治疗至少有部分反应。

【推荐剂量】
•  在开始本品之前，进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能测试。
•  本品的推荐剂量基于体表面积（见表1）。
•  本品每天口服两次，与或不与食物同服均可，直到疾病进展，出现不可接受的毒性，或最长两年。

•  本品片剂可整片吞咽、咀嚼或压碎，并与软性食物或液体混合。

表1：推荐剂量

【剂量调整】

表2中提供了不良反应的推荐剂量减少

表2：推荐的IWILFIN毒性管理剂量减少

如果随后出现不良反应，继续减少剂量，直到达到每天一次192 mg片剂的最小剂量。如果患者无法耐受每日一次192 mg的最小剂量，则永久停用本品。
表3提供了本品用于不良反应管理的推荐剂量调整。

表3：针对不良反应的IWILFIN推荐剂量调整

*国家癌症研究所不良事件通用术语标准（NCI CTCAE）4.03版定义的严重程度

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥5%）：

听力损失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。

-最常见的3级或4级实验室异常（发生率≥2%）：

ALT升高、AST升高、中性粒细胞计数下降和血红蛋白下降。

【延迟或遗漏给药】
-应尽快补服漏服的本品剂量。如果距离下一次剂量在7小时内，则应跳过错过的剂量。

-如果服用本品后出现呕吐，则不应再服用额外剂量。继续下一个预定剂量。

【过量处理】
无相关信息

【服用方法】

-在开始本品之前，检查全血计数、肝功能和基线听力图。

-每天口服两次本品，无论是否进食，持续两年或直到疾病复发或出现不可耐受的毒性

-片剂可整片吞咽、咀嚼或压碎。

-对于吞咽困难的患者，可以咀嚼本品，或将其压碎，然后与两汤匙软性食物或液体混合。

-目视确认全部内容物已用完。如果容器中残留有任何压碎的片剂颗粒，则与额外的小体积（例如，不超过1盎司、30ml）软食品或液体混合。

-一小时后丢弃碾碎制剂。

【药理作用】

本品是鸟氨酸脱羧酶（ODC）的不可逆抑制剂，是多胺生物合成中的第一种限速酶，也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化很重要。本品对多胺合成的抑制通过降低MYCN增敏神经母细胞瘤中致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，恢复了参与调节癌症干细胞和糖酵解代谢的LIN28/Let-7代谢途径的平衡。在体外，本品诱导MYCN扩增和MYCN未扩增的神经母细胞瘤细胞的衰老并抑制神经球的形成，表明其具有细胞抑制作用。在注射有限稀释的MYCN扩增的神经母细胞瘤细胞的小鼠中，用本品治疗可预防或延迟肿瘤形成。

【贮藏】
在室温下储存，20°C至25°C，允许在15°C至30°C之间波动。

【有效期】

36个月