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慢性重度儿科免疫性血小板减少症(ITP)的治疗方案尚无。
在一项长期(12-16周)研究中,15/17接受Nplate(romiplostim,罗米司亭)治疗的患者达到血小板计数≥50×109/L,并且Nplate(romiplostim,罗米司亭)治疗耐受性良好。在随后的延长期(≤109周)研究中,20/22名患者接受了Nplate(romiplostim,罗米司亭);所有患者达到血小板计数>50×109/L,12名患者继续进行第二次延长(≤127周)。评估从Nplate(romiplostim,罗米司亭)治疗开始到两次延长的数据,Nplate(romiplostim,罗米司亭)长期治疗慢性重症儿童ITP患者是否安全、是否有效?
患者每周接受Nplate(romiplostim,罗米司亭)皮下注射,每周调整1µg/kg以维持血小板计数(50-200×109/L,最大剂量10µg/kg)。不需要进行骨髓检查。
基线时,患者的中位年龄为10岁;ITP持续时间中位数2.4年;中位血小板计数13×109/L;36%的患者既往进行过脾切除术。Nplate(romiplostim,罗米司亭)治疗持续时间中位数为167周。
结果显示:在这个小型队列中,长期Nplate(romiplostim,罗米司亭)治疗增加并维持ITP儿童的血小板计数超过4年,具有良好的耐受性且无显著毒性。
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