1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN），是一种可以导致严重疼痛、功能障碍和毁容的良性肿瘤。它不像癌症那样致命，但它对生活质量的影响是真实且沉重的。米达美替尼（Gomekli）作为首个获批用于成人NF1-PN的药物，它的疗效数据回答了两个问题：肿瘤能缩多少，疼痛能松多少。

　　ReNeu试验：成人缓解率41%，儿童52%。

　　ReNeu是一项开放标签的2b期试验，纳入了58名成人和56名儿童，这些患者都有导致显著病态的NF1-PN。患者接受米达美替尼2mg/m²每日两次（最大4mg每日两次），3周吃1周停，28天为一个周期。

　　主要终点是确认的客观缓解率（ORR），定义为靶PN体积较基线缩小至少20%，并在后续扫描中确认。

　　结果：成人ORR为41%（24/58），儿童ORR为52%（29/56）。靶PN体积的最佳中位变化在成人为-41%，儿童为-42%。

　　疼痛改善：早期且持续。

　　ReNeu试验的患者报告结局显示，米达美替尼在最严重肿瘤疼痛强度、疼痛干扰和健康相关生活质量方面，都带来了显著且临床意义明确的改善。这些改善在治疗早期就出现，并在治疗期间持续维持。

　　对于NF1-PN患者来说，疼痛是影响日常活动、睡眠和情绪的核心症状。肿瘤缩小20%或40%是影像学上的数字，但疼痛的减轻是患者能直接感受到的获益。ReNeu的数据表明，这两个维度的改善是同步发生的。

　　持久的另一个证据：长期随访中的额外缓解。

　　在24周期的治疗阶段结束后，2名成人和1名儿童在长期随访中获得了确认的缓解。这意味着，米达美替尼的疗效不是到了24周期就停，而是可能在持续治疗中继续积累。

　　安全性：皮疹、腹泻和心脏功能是三大关注点。

　　米达美替尼最常见的治疗相关不良事件包括：痤疮样皮炎、腹泻、恶心（成人）；痤疮样皮炎、腹泻、甲沟炎（儿童）。

　　需要特别关注的不良反应包括：

　　-左心室功能障碍：儿童中较常见，可能严重

　　-眼部毒性：包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、视力模糊

　　-皮肤反应：皮疹可能严重

　　米达美替尼的疗效持久，在NF1-PN中表现为持续的肿瘤缩小和早期、持续的疼痛改善。对于这种良性但折磨人的肿瘤来说，米达美替尼提供了一个可以缩瘤又止痛的选项。

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