2024年8月，美国FDA正式批准伏昔尼布（商品名Voranigo）用于治疗12岁及以上、经手术后携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。这是全球首个获批针对该适应症的全身靶向药物，其核心循证来源于一项代号INDIGO的全球多中心III期临床试验，共纳入331例术后未接受过放化疗的IDH突变2级胶质瘤患者，按1:1随机分配至伏昔尼布组（168例）与安慰剂组（163例）。

　　用法用量方面，成人及体重达到或超过40公斤的12岁以上患者，推荐剂量为每日一次口服40毫克；体重不足40公斤的同年龄段患者，剂量调整为每日一次20毫克。该药可随餐或空腹服用，需整粒吞服，不可咀嚼或压碎。伏昔尼布半衰期约为50小时，支持每日一次给药以维持稳定血药浓度。治疗前2个月需每2周监测一次肝功能，此后2年内根据临床指征每月监测一次。若漏服时间在6小时内应尽快补服，超过6小时则跳过该次剂量，切勿双倍服用。

　　无进展生存期数据是伏昔尼布最硬核的临床证据。INDIGO研究中位随访14.2个月时，伏昔尼布组中位无进展生存期（PFS）达到27.7个月，安慰剂组仅为11.1个月，疾病进展或死亡风险降低61%，风险比为0.39。更具临床意义的是至下一次干预时间（TTNI），伏昔尼布组该指标尚未达到，而安慰剂组为17.8个月。具体而言，伏昔尼布组18个月时未接受二次干预的患者比例高达85.6%，安慰剂组仅47.4%；至24个月时，两组分别为83.4%和27.0%。这意味着绝大多数服用伏昔尼布的患者在两年内无需接受放疗或化疗。

　　2026年ASCO年会公布了INDIGO研究超长随访结果，中位随访已达41.6个月，伏昔尼布组中位PFS进一步攀升至44.1个月，安慰剂组为11.4个月。伏昔尼布组中位治疗持续时间达38.3个月，绝大多数患者仍在治疗中，TTNI仍未达到。客观缓解率方面，BIRC评估的ORR为20.8%，研究者评估的ORR达32.7%，且随随访时间延长持续提升。肿瘤生长率数据同样令人振奋：伏昔尼布组肿瘤体积平均减少1.3%，安慰剂组则增加14.4%。在癫痫控制方面，伏昔尼布组年人均癫痫发作率仅为18.2%，安慰剂组为51.2%，年人均发作率比值低至0.28。长达41.6个月的随访中未出现新的安全性信号，3级及以上不良事件主要为ALT升高（9.6%）、AST升高（4.2%）和癫痫发作（4.2%），研究期间未发生治疗相关死亡。

　　伏昔尼布仿制药已在老挝上市，由老挝卢修斯制药仿制，商品名：LuciVora，如需购买LuciVora，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。