免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病，年发病率约4-5/10万。传统一线治疗以糖皮质激素、免疫球蛋白为主，但约20%-25%患儿会发展为慢性ITP，面临长期治疗困境。2025年10月，北美儿科ITP联盟在《美国医学会杂志》发表的PINES随机临床试验结果，为新诊断儿童ITP治疗带来革命性突破——艾曲波帕（Eltrombopag）治疗组持续血小板应答率达65%，显著优于标准治疗组的35%。

　　该研究纳入118例1-18岁新诊断ITP患儿（血小板计数＜30×10⁹/L且需药物治疗但无严重出血），采用3期随机对照设计，艾曲波帕组78例、标准治疗组40例。艾曲波帕按标准剂量口服，标准治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白或抗D免疫球蛋白。主要终点为第6-12周期间4次血小板计数中≥3次＞50×10⁹/L且无需救援治疗。结果显示，艾曲波帕组46例（65%）达到持续应答，标准治疗组仅13例（35%），组间差异30%（95%CI 11%-49%，P=0.002），跨越疗效监测边界。

　　这一数据源于艾曲波帕作为血小板生成素受体激动剂的独特机制。该药物通过刺激骨髓巨核细胞增殖分化，直接提升血小板生成效率。在儿童群体中，其起效时间约1-2周，最大效应时间2-4周。中国临床研究显示，1-5岁患儿起始剂量1.5mg/kg/日，6-11岁37.5mg/日，≥12岁50mg/日，可根据血小板计数动态调整剂量至50-150×10⁹/L安全范围。首都医科大学附属北京儿童医院的前瞻性队列研究进一步证实，艾曲波帕治疗1周后出血症状患者比例从基线40.5%降至17.1%，3个月后降至0，总缓解率76.7%，完全缓解率45.7%。

　　与成人ITP相比，儿童治疗需更精准的剂量方案。东亚/东南亚6-11岁患儿推荐剂量调整为25mg/日（≥27kg）或12.5mg/日（＜27kg），1-5岁为0.8mg/kg/日。这种个体化方案确保了治疗安全性——在159例1-17岁患儿的双盲试验中，艾曲波帕组与安慰剂组不良事件发生率无显著差异，最常见为上呼吸道感染、腹泻及肝酶轻度升高，无4级出血事件发生。

　　该疗法的临床价值已获多国权威认可。美国FDA基于两项关键试验批准艾曲波帕用于1岁以上慢性ITP患儿，欧盟EMA亦将其纳入儿童ITP治疗指南。在中国，艾曲泊帕乙醇胺片作为唯一获批6岁以上儿童ITP适应症的促血小板生成类药物，其生物等效性研究遵循国家药监局严格标准，确保国产制剂与原研药疗效一致。

　　艾曲泊帕原研药已在土耳其与印度落地上市，同时，市场上还有多款仿制药可供选择，如老挝东盟制药的Elobopa、孟加拉珠峰制药的Elopag等。若您想了解艾曲泊帕2025年最新价格，或有意购买，可登录印度全球药房中文官网www.ingpharma.com查询下单，此为印度全球药房（ING药房）唯一官方中文站。购买过程中如有任何疑问，欢迎随时向ING药房客服咨询，我们将竭诚为您服务。