梗阻性肥厚型心肌病（HCM）作为一种以心肌过度收缩和舒张功能障碍为特征的遗传性心肌病，长期缺乏针对疾病核心病理的靶向治疗手段。传统药物如β受体阻滞剂和非二氢吡啶类钙通道阻滞剂仅能缓解症状，无法逆转心肌肥厚或改善血流动力学异常。2024年，全球首个心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）在中国获批上市，标志着HCM治疗从“对症处理”迈入“病因干预”的新时代。其创新性与临床价值已通过多项国际多中心研究及真实世界数据得到充分验证。

　　核心临床证据：从全球到中国的疗效验证

　　全球III期EXPLORER-HCM研究纳入251例NYHA心功能Ⅱ-Ⅲ级、静息或激发后左心室流出道压差（LVOTG）≥30mmHg的梗阻性HCM患者，治疗30周后，玛伐凯泰组Valsalva动作激发的LVOTG较基线降低40.2-40.3 mmHg，而安慰剂组仅降低4.3 mmHg；同时，患者心功能分级（NYHA）改善率达65%，显著高于安慰剂组的31%。中国人群的EXPLORER-CN研究进一步验证了其普适性：81例患者治疗30周后，LVOTG降低73 mmHg，59.3%的患者心功能分级改善至少1级，44.4%的患者恢复至NYHA I级。此外，心脏生物标志物NT-proBNP和hs-cTnI水平分别下降82%和66%，左心室质量指数（LVMI）减少12 g/m²，提示心肌肥厚进程被逆转。

　　长期随访数据为玛伐凯泰的持久疗效提供有力支持。MAVA-LTE扩展研究显示，患者持续治疗180周（约3.5年）后，LVOTG较基线持续降低47 mmHg，LVEF均值稳定在62%-64%，且未出现新安全性信号。真实世界研究同样印证了其临床价值：一项纳入215例患者的长期队列中，78%的患者维持原剂量治疗，仅12%因压差未达标上调剂量，且所有患者均未因心力衰竭（HF）永久停药。

　　突破性意义：从症状缓解到疾病修饰

　　玛伐凯泰的临床优势不仅体现在血流动力学改善和症状控制，更在于其对疾病进程的修饰作用。传统药物仅能通过降低心率或血管阻力间接缓解LVOTG，而玛伐凯泰直接作用于肌小节收缩的分子开关——心肌肌球蛋白ATP酶，通过减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，将心肌细胞从“高耗能收缩状态”转向“节能超松弛状态”。这一机制创新使得患者LVOTG降低幅度超过70%，同时改善心脏舒张功能（E/e’平均值降低3.9）和运动耐量（峰值氧耗量增加1.4 mL/kg/min）。

　　权威指南的推荐进一步巩固了玛伐凯泰的临床地位。《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》将其列为NYHA II-III级梗阻性HCM患者的一线治疗选择（IIa类推荐，B-R级证据），《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》亦明确其可作为β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂不耐受患者的替代方案。2024年11月，玛伐凯泰被纳入国家医保目录，患者月均治疗费用从约7000元降至2000元以内，显著提升了药物可及性。

　　玛伐凯泰仿制药现已登陆老挝市场，其商品名为LuciMava。如您有购买需求，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com，即可轻松下单这款优质仿制药。该网站为您提供安全、便捷的在线购物体验。若在购买过程中遇到任何疑问，欢迎随时通过Ing药房客服微信进行咨询，我们将竭诚为您解答。的疗效与安全性高度依赖于精准的剂量调整和严密的心脏功能监测。其用药方案需结合患者个体化特征，构建“剂量-反应-安全性”的动态平衡体系。