梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌过度收缩导致左心室流出道梗阻为特征的心血管疾病，患者常因劳力性呼吸困难、胸痛、晕厥等症状严重影响生活质量，甚至面临心脏性猝死风险。传统治疗手段如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等虽能部分缓解症状，但无法从根本上逆转心肌过度收缩的病理机制。2022年，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Camzyos，通用名Mavacamten）凭借EXPLORER-HCM研究的突破性成果，为oHCM治疗带来了革命性变革。

　　EXPLORER-HCM是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，纳入251例NYHA心功能Ⅱ-Ⅲ级的有症状oHCM患者，旨在评估玛伐凯泰的疗效与安全性。研究结果显示，玛伐凯泰组患者治疗30周后，Valsalva动作激发的左心室流出道压力阶差（LVOTG）较基线降低40.2-40.3 mmHg，而安慰剂组仅降低4.3 mmHg，差异具有统计学显著性。这一数据直接证明玛伐凯泰可显著降低oHCM患者的核心病理指标——左心室流出道梗阻程度。

　　在运动耐量方面，玛伐凯泰组患者峰值摄氧量（pVO₂）较基线提高1.4 mL/kg/min，而安慰剂组降低0.1 mL/kg/min；NYHA心功能分级改善≥1级的患者比例达65%，远高于安慰剂组的31%。此外，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ-23）临床总结评分（CSS）显示，玛伐凯泰组患者生活质量评分提高14分，而安慰剂组仅提高4分。这些数据表明，玛伐凯泰不仅能缓解症状，还能显著改善患者的心功能与生活质量。

　　长期疗效与安全性：持续获益的坚实证据

　　MAVA-LTE长期扩展研究进一步验证了玛伐凯泰的持久疗效。该研究纳入EXPLORER-HCM试验中完成30周治疗的患者，持续随访至180周（约3.5年）。结果显示，患者LVOTG持续降低，78周时平均压差较基线下降73 mmHg，且这一改善效果维持至长期随访期末。同时，患者左心室射血分数（LVEF）均值无显著变化，未出现因药物导致的左心室收缩功能进行性下降。

　　安全性方面，玛伐凯泰组严重不良事件发生率与安慰剂组相当，最常见的不良反应为头晕（27% vs. 18%）和晕厥（6% vs. 2%），且多数为轻度至中度，可通过剂量调整或对症处理缓解。研究期间仅6%的患者因LVEF<50%暂时中断治疗，但均在停药后4周内恢复至安全范围，并以下调剂量重启治疗，未出现永久停药案例。这些数据表明，玛伐凯泰在长期治疗中具有良好的耐受性与安全性。

　　中国人群数据：普适性与个体化治疗的双重验证

　　针对中国oHCM患者的EXPLORER-CN研究纳入81例患者，治疗30周后结果显示，玛伐凯泰组LVOTG降低73 mmHg，且所有亚组（包括β受体阻滞剂使用情况、CYP2C19代谢表型）均获益一致。这一结果与全球研究高度一致，证明玛伐凯泰在中国人群中同样具有显著疗效。此外，中国患者的不良反应发生率与全球数据相近，进一步验证了其安全性。

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