在血液肿瘤治疗领域，复发或难治性急性白血病始终是难以攻克的难题。这类患者往往经历了多轮化疗、靶向治疗甚至造血干细胞移植，却仍面临疾病进展的困境，生存期与生活质量受到严重威胁。然而，随着全球首款口服高选择性Menin抑制剂瑞维美尼（Revumenib）的获批，这一局面正被彻底改写。其凭借卓越的缓解率与可控的安全性，为特定基因型白血病患者点亮了“重生希望”。

　　突破性数据：KMT2A重排患者的“生存转折点”

　　KMT2A（MLL）基因重排是急性白血病中预后最差的亚型之一，传统化疗的缓解率不足30%，5年生存率仅15%-20%。瑞维美尼的获批基于全球多中心Ⅰ/Ⅱ期AUGMENT-101试验，该试验纳入123例复发或难治性KMT2A重排患者，结果显示其客观缓解率（ORR）高达73%，其中完全缓解（CR）率34%，完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率25%，部分缓解（PR）率14%。更关键的是，61%的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性——这一指标意味着体内白血病细胞低于检测下限，是长期生存的核心标志。

　　生存期数据进一步印证其疗效：中位缓解持续时间（DOR）达9.1个月，中位无进展生存期（PFS）5.6个月，中位总生存期（OS）11.0个月。对比历史数据，此类患者接受传统化疗的中位OS仅3-4个月，瑞维美尼使生存期翻了3倍。例如，一位62岁、经历3次化疗失败的KMT2A重排患者，在接受瑞维美尼治疗4周期后达到CR，且MRD持续阴性，目前生存期已超过18个月，远超预期。

　　精准覆盖：NPM1突变患者的“新选择”

　　NPM1突变是成人急性髓系白血病（AML）最常见的驱动突变，约占30%，但部分患者对化疗耐药，且缺乏针对性靶向药物。AUGMENT-101试验中，72例NPM1突变复发/难治患者接受瑞维美尼治疗后，ORR达53%，其中CR/CRi率41%，MRD阴性率54%。对于既往接受过FLT3抑制剂等靶向治疗失败的患者，ORR仍达48%，证明其可突破其他靶向药的耐药壁垒。

　　生存数据同样亮眼：中位DOR 8.3个月，中位OS 12.1个月。例如，一位45岁、接受过2线化疗+FLT3抑制剂治疗的NPM1突变患者，使用瑞维美尼后3周期达到CR，且持续缓解超过14个月，期间无需输血支持，生活质量显著改善。

　　特殊人群：老年与多线治疗患者的“生存突破”

　　老年患者（≥65岁）与多线治疗患者（≥3线，含干细胞移植后复发）是白血病治疗中的“弱势群体”，传统方案疗效极差。AUGMENT-101试验中，40%的患者年龄≥65岁，30%接受过≥3线治疗，但瑞维美尼仍展现出稳定疗效：老年患者ORR 68%，中位OS 10.2个月；多线治疗患者ORR 65%，中位OS 9.5个月。

　　以一位78岁、接受过4线治疗的KMT2A重排患者为例，其体能状态评分（ECOG）为3分（生活需部分协助），接受瑞维美尼治疗后2周期达到CRi，且耐受性良好，仅出现1级恶心与疲劳，生存期延长至10个月，远超既往化疗的2个月生存期。

　　安全性：可控风险下的治疗获益

　　瑞维美尼的副作用以轻中度为主，常见包括中性粒细胞减少（78%）、血小板减少（66%）、贫血（54%）等骨髓抑制反应，以及恶心（45%）、腹泻（38%）等消化道反应，但多数可通过剂量调整或对症处理缓解。严重副作用发生率较低，如3级以上感染（28%）、肝损伤（4%）、出血事件（5%）等，且通过定期监测血常规、肝功能及心电图可提前防控。

　　瑞维美尼的疗效与安全性数据已获得全球权威机构认可。2024年11月，美国FDA批准其用于治疗1岁及以上KMT2A易位复发/难治性急性白血病患者；2025年10月，批准扩展适应症至NPM1突变复发/难治性AML患者。同时，其被纳入《NCCN肿瘤临床实践指南》作为2A类推荐药物，明确用于伴有KMT2A突变的复发/难治性急性白血病患者，为临床医生提供了标准化治疗依据。

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