梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是以左心室肥厚伴流出道梗阻为特征的原发性心肌病，患者常因呼吸困难、胸痛、晕厥等症状严重影响生活质量。传统治疗药物如β受体阻滞剂和非二氢吡啶类钙通道拮抗剂虽能缓解症状，但无法从根本上改善心肌过度收缩的病理机制。玛伐凯泰作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过选择性抑制肌球蛋白与肌动蛋白的横桥形成，使心肌细胞进入“超松弛状态”，直接降低左心室流出道压差（LVOT），成为oHCM治疗领域的突破性药物。

　　疗效验证：从临床试验到长期实践

　　EXPLORER-HCM全球Ⅲ期试验是玛伐凯泰疗效的核心证据。该研究纳入251例NYHAⅡ-Ⅲ级oHCM患者，治疗30周后，玛伐凯泰组Valsalva动作激发的LVOT压差较基线降低40.2-40.3 mmHg，而安慰剂组仅降低4.3 mmHg。这一结果在中国人群的EXPLORER-CN研究中得到进一步验证：81例患者治疗30周后，LVOT压差降低73 mmHg，且所有亚组（包括β受体阻滞剂使用情况、CYP2C19代谢表型）均表现出一致获益。

　　长期随访数据进一步强化了玛伐凯泰的疗效。MAVA-LTE研究显示，患者接受治疗48周后，静息LVOT压差较基线降低35.6 mmHg，Valsalva动作后压差降低45.3 mmHg；治疗84周时，这一降幅分别维持于32.8 mmHg和46.4 mmHg。更关键的是，患者NYHA分级显著改善：基线时仅6%为Ⅰ级，48周时升至55%；Ⅲ级患者比例从29%降至4.9%。生物标志物方面，NT-proBNP水平在48周和84周时分别下降480 ng/L和488 ng/L，降幅达63%，直接反映心脏负荷减轻。

　　心衰风险监测：LVEF的“安全红线”

　　玛伐凯泰通过抑制心肌收缩力发挥作用，但这一机制也带来潜在风险——左心室射血分数（LVEF）下降可能导致收缩性心力衰竭。EXPLORER-HCM研究显示，治疗期间仅1.9%的患者因LVEF<50%需中断治疗，且所有患者通过剂量调整均恢复治疗，未出现永久停药案例。MAVA-LTE研究的78周扩展数据进一步证实，长期治疗中仅8.7%的患者LVEF短暂低于50%，停药后均恢复。

　　为平衡疗效与安全性，LVEF监测被纳入玛伐凯泰的用药规范。治疗前需通过超声心动图确认LVEF≥55%，治疗期间每4周复查一次。若LVEF<50%，需立即停药，4周后复查；若恢复至≥50%，则以当前剂量重启治疗，而非进一步减量。例如，患者在2.5 mg剂量时LVEF<50%，恢复后仍以2.5 mg重启，而非降至更低剂量。这一策略在EXPLORER-LTE研究中得到验证：78周随访中未出现因LVEF持续低下导致的不可逆心衰事件。

　　玛伐凯泰仿制药现已登陆老挝市场，其商品名为LuciMava。如您有购买需求，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com，即可轻松下单这款优质仿制药。该网站为您提供安全、便捷的在线购物体验。若在购买过程中遇到任何疑问，欢迎随时通过Ing药房客服微信进行咨询，我们将竭诚为您解答。的疗效与安全性高度依赖于精准的剂量调整和严密的心脏功能监测。其用药方案需结合患者个体化特征，构建“剂量-反应-安全性”的动态平衡体系。