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急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液肿瘤，传统化疗方案常因高毒性及耐药性导致疗效受限。恩西地平（Enasidenib）作为全球首个IDH2突变靶向抑制剂，通过精准阻断突变IDH2酶的异常代谢通路，开创了AML“分化治疗”的新范式，为复发/难治性患者提供了突破性选择。
IDH2突变在AML中占比约8%-19%，其核心机制是通过催化α-酮戊二酸（α-KG）转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的蓄积会抑制α-KG依赖的表观遗传酶（如TET2、组蛋白去甲基化酶），导致DNA超甲基化及细胞分化阻滞，最终引发白血病干细胞无限增殖。恩西地平通过选择性结合突变IDH2的变构位点，可降低血浆2-HG水平达90%以上，解除分化阻滞，促使白血病细胞向成熟粒细胞分化而非直接凋亡。这一机制避免了传统化疗的广泛骨髓抑制，显著提升了治疗安全性。
临床实践显示，恩西地平单药治疗可使约40%的复发/难治性IDH2突变急性髓系白血病患者达到完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），中位缓解持续时间达5.8个月。更值得关注的是，53%的缓解患者实现IDH2突变清除，提示分子层面的深度缓解。对于老年或不耐受强化疗的患者，恩西地平联合低强度化疗（如阿扎胞苷）的方案可将CR率提升至47%，中位总生存期延长至22个月，为高危人群提供了长期生存可能。
与传统细胞毒药物不同，恩西地平的疗效伴随独特的分化相关反应模式。治疗初期，部分患者可能出现白细胞计数短暂升高，这是白血病细胞分化为成熟粒细胞的标志，而非疾病进展。通过动态监测血浆2-HG水平及骨髓分化证据（如粒细胞形态成熟），可精准评估疗效，避免过早停药。此外，恩西地平对髓外病变（如绿色瘤）及中枢神经系统浸润的缓解作用，进一步拓展了其在复杂病例中的应用场景。
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