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软骨发育不全（Achondroplasia,
ACH）是最常见的遗传性骨骼疾病，患者因FGFR3基因突变导致骨骼生长受限。伏索利肽（Vosoritide）作为全球首款靶向FGFR3信号通路的C型利钠肽类似物，可显著改善患儿身高及身体比例，但其在国内供应有限。
国内供应现状：临时进口，覆盖有限
获批情况：伏索利肽通过海南博鳌乐城先行区等特殊通道临时进口，但尚未在国内广泛注册。
治疗成本：国内年治疗费用从154万元降至不足百万元，仍远超多数家庭承受能力。
印度替代方案：可及性与风险并存
价格优势：印度药房的伏索利肽售价约为国内1/3，显著降低用药门槛。
用药挑战：
药品真实性：需警惕成分不明的“印度神药”，选择正规渠道购买。
注射管理：伏索利肽需每日皮下注射，家长需学习规范操作。
治疗效果：临床试验数据支撑疗效
生长改善：
年化生长速度：治疗组患儿平均提高1.57厘米/年，部分患儿达5-6厘米/年。
身体比例优化：头围与躯干比例趋于正常，降低脊柱畸形风险。
安全性：临床试验未报告严重不良反应，但需长期监测骨骼发育及潜在副作用。
患者关注热点
疗效持续性：停药后生长速度可能回落，需评估长期用药必要性。
政策动态：国内多地探索“惠民保”纳入罕见病药物，未来或提高药物可及性。
印度药房的伏索利肽替代方案为软骨发育不全患者提供了希望，但需权衡价格优势与用药风险。患者家庭应咨询专业医生，通过正规渠道获取药物，并积极参与国内政策倡导，推动罕见病药物可及性提升。
如需购买伏索利肽vosoritide，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。