2024年9月9日，普纳替尼（Ponatinib）在国内正式获批上市，这一消息在白血病治疗领域引起了广泛关注。作为第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），普纳替尼对于T315I突变白血病患者来说，无疑是一款“救命药”。然而，其高昂的价格也让许多患者望而却步。2025年，普纳替尼能否成功纳入医保谈判，成为社会各界关注的焦点。

　　普纳替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。在国内获批的适应症包括：既往用药耐药或不耐受的CML、复发或难治性Ph+ ALL、T315I阳性CML或Ph+ ALL。T315I突变是CML和Ph+ ALL治疗中的一大难题，现有BCR-ABL抑制剂普遍存在因激酶突变引起的耐药性问题，而普纳替尼对T315I突变型BCR-ABL激酶具有高效特异性抑制作用。

　　普纳替尼的疗效在多项临床试验中得到了充分验证。在II期PACE研究中，普纳替尼45mg每日1次治疗CML和Ph+ ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性得到了评估。结果显示，在慢性期CML患者中，普纳替尼的主要细胞遗传学反应率（MCyR）为56%，完全细胞遗传学反应率（CCyR）为46%；在加速期CML患者中，MCyR为55%，主要血液学反应率（MaHR）为39%；在急变期CML患者中，MaHR为31%；在Ph+ ALL患者中，MCyR为47%。此外，普纳替尼还对其他多种激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR等，这为其在白血病治疗中的广泛应用提供了坚实的理论基础。

　　普纳替尼的高昂价格是其在国内推广的一大障碍。虽然其疗效显著，但对于许多普通患者来说，长期治疗的经济负担仍然沉重。因此，普纳替尼能否成功纳入医保谈判，成为社会各界关注的焦点。医保谈判的成功与否，将直接关系到更多T315I突变白血病患者能否获得这一“救命药”的治疗。

　　普纳替尼的国内获批上市，为T315I突变白血病患者带来了新的治疗选择。然而，其高昂的价格也让许多患者望而却步。2025年医保谈判的结果，将直接关系到更多患者能否获得这一有效治疗。我们期待医保谈判能够取得积极成果，让更多患者受益。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉、老挝上市，孟加拉碧康制药的PONATINIX和孟加拉耀品国际制药的PONAXEN，另外还有老挝卢修斯制药的LuciPona。如需购买普纳替尼仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。