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EXPLORER-HCM研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验,旨在评估玛伐凯泰(Mavacamten)在症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者中的疗效和安全性。
实验数据:
受试者:251名纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II级或III级、有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。
治疗方案:患者被随机分配接受玛伐凯泰(起始剂量为5mg,每日一次,根据个体反应调整剂量)或安慰剂治疗,持续30周。
主要终点:第30周时,峰值耗氧量(pVO2)改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级,或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化的患者比例。
关键结果:
主要终点:玛伐凯泰组达到主要终点的患者比例为37%,显著高于安慰剂组的17%(p=0.0005)。
次要终点:
运动后左室流出道(LVOT)峰值梯度:玛伐凯泰组平均降低47 mmHg,安慰剂组平均降低10 mmHg(p<0.0001)。
pVO2:玛伐凯泰组平均增加1.4 mL/kg/min,安慰剂组平均减少0.1 mL/kg/min(p<0.0006)。
NT-proBNP水平:玛伐凯泰组显著降低。
安全性数据:
不良事件:玛伐凯泰组与安慰剂组的不良事件发生率相似,最常见的不良事件为头晕和晕厥,但大多为轻至中度。
EXPLORER-HCM研究揭示,玛伐凯泰在症状性梗阻性肥厚型心肌病治疗中具有显著疗效,可显著改善患者的运动耐力和症状,且安全性良好。
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