2025年2月21日，中国北京——近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸奎扎替尼Quizartinib片（商品名：Vanflyta®，quizartinib）的上市申请已获得受理。这一消息对于FLT3-ITD突变急性髓系白血病（AML）患者而言，无疑是一个令人振奋的新选择。

　　一、奎扎替尼Quizartinib简介

　　奎扎替尼Quizartinib是一种口服的高效II型FLT3抑制剂，专门开发用于治疗FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病成年患者。FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，在造血干细胞和祖细胞中表达，对细胞的生存、生长与分化起着重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异，其中FLT3-ITD突变尤为普遍，与疾病的复发和不良预后密切相关。奎扎替尼Quizartinib通过抑制FLT3激酶活性，阻断FLT3受体的自磷酸化过程，进而抑制下游信号传导通路，有效抑制FLT3-ITD突变依赖性的白血病细胞增殖。

　　二、奎扎替尼Quizartinib的临床试验数据

　　奎扎替尼Quizartinib的疗效和安全性已经过严格的临床试验验证。其中，QuANTUM-First试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性III期临床试验，对于奎扎替尼Quizartinib的获批起到了至关重要的作用。

　　试验设计

　　QuANTUM-First试验纳入了539名新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病患者。

　　患者被随机分配接受奎扎替尼Quizartinib（n=268）或安慰剂（n=271）联合标准诱导和巩固化疗治疗，以及随后的维持单药治疗。

　　主要疗效结果

　　总生存期（OS）：中位随访39.2个月时，奎扎替尼Quizartinib组的中位OS为31.9个月，而安慰剂组为15.1个月。这一结果显示，奎扎替尼Quizartinib治疗显著延长了患者的总生存期（HR 0.78, 95% CI 0.62~0.98, p=0.032）。

　　完全缓解率（CR）：奎扎替尼Quizartinib组和安慰剂组的完全缓解率相似，分别为55%（95% CI: 48.7, 60.9）和55%（95% CI: 49.2, 61.4）。

　　完全缓解持续时间（DoR）：奎扎替尼Quizartinib组的中位CR持续时间为38.6个月（95% CI: 21.9, NE），而安慰剂组为12.4个月。奎扎替尼Quizartinib组患者的中位CR持续时间显著长于安慰剂组，表明奎扎替尼Quizartinib能够更有效地维持患者的完全缓解状态。

　　安全性评估

　　奎扎替尼Quizartinib组和安慰剂组发生至少1起不良事件的患者比例相似（奎扎替尼Quizartinib组 264/265例[100%] vs 安慰剂组 265/268例[99%]）。

　　两组中最常见的3/4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少、低钾血症和肺炎。

　　尽管奎扎替尼Quizartinib治疗过程中可能会出现一些不良反应，但大多数患者能够通过剂量调整或对症治疗得到有效管理。值得注意的是，奎扎替尼Quizartinib禁用于严重低钾血症、严重低镁血症、长QT综合征或有室性心律失常或尖端扭转型室性心动过速病史的患者。

　　三、奎扎替尼Quizartinib对FLT3-ITD突变急性髓系白血病治疗格局的影响

　　FLT3-ITD突变急性髓系白血病患者预后较差，传统治疗手段包括化疗和异基因造血细胞移植（allo-HCT），但疗效有限且副作用较大。奎扎替尼Quizartinib作为一种靶向FLT3-ITD突变的治疗药物，其显著的临床疗效和相对较好的安全性为这部分患者提供了新的治疗选择。

　　提高生存率

　　奎扎替尼Quizartinib能够显著延长患者的总生存期，并提高完全缓解的持续时间，从而提高患者的生存率。

　　改善生活质量

　　奎扎替尼Quizartinib作为口服药物，使用便捷，且副作用相对可控，有助于改善患者的生活质量。

　　个性化治疗方案

　　通过基因检测确定患者是否携带FLT3-ITD突变，可以为患者提供更加精准、有效的治疗方案。奎扎替尼Quizartinib的上市将进一步丰富AML的个性化治疗选择。

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