阿扎胞苷（Azacitidine）联合维奈克拉（Venetoclax）已成为新诊断为不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）患者的标准治疗方案。然而，FLT3突变是该方案常见的耐药机制。吉瑞替尼（Gilteritinib），一种口服FLT3抑制剂，加入阿扎胞苷和维奈克拉的治疗中，可能会改善FLT3突变AML患者的预后。

　　这项I/II期研究评估了阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼的联合治疗方案在两类患者中的效果：一是新诊断为FLT3突变的AML患者，且这些患者不适合接受强化化疗；二是复发/难治性FLT3突变的AML患者。

　　研究的主要终点是：在I期研究中确定吉瑞替尼的最大耐受剂量；在II期研究中评估完全缓解（CR）和完全缓解伴不完全血细胞恢复（CRI）的组合率。

　　共招募了52名患者，其中前线治疗患者30名，复发/难治性患者22名。建议的II期剂量为吉瑞替尼每天80mg，与阿扎胞苷和维奈克拉联合使用。在前线治疗队列中，患者的中位年龄为71岁，73%的患者患有FLT3内部串联重复（ITD）突变。CR/CRI率达到了96%（CR率90%，CRI率6%）。在四个治疗周期内，65%的可评估患者获得了FLT3-ITD可测量的残留疾病<5×10^-5。中位随访时间为19.3个月，无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）尚未达到，18个月的RFS和OS率分别为71%和72%。

　　在复发/难治性队列中，CR/CRI率为27%；另外9名患者（41%）达到了无形态性白血病状态。最常见的3级或更高的非血液学不良事件是感染（62%）和热中性粒细胞减少症（38%），这些不良事件在复发/难治性队列中更为频繁。

　　阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼的联合治疗方案在新诊断的FLT3突变AML患者中取得了高CR/CRI率和深层的FLT3分子响应，并鼓励了患者的长期生存。通过调整缓解剂量策略，骨髓抑制是可以控制的。

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